ما هو المرض النادر⁉ و ما هى الأدوية اليتيمة the Orphan drugs⁉

ما هو المرض النادر و ما هى الأدوية اليتيمة the Orphan drugs

في الولايات المتحدة ، يتم تعريف المرض النادر على أنه المرض الذي يؤثر على أقل من 200000 شخص.

تم إنشاء هذا التعريف من قبل الكونجرس في قانون الأدوية اليتيمة theOrphan Drug Act of 1983.

وأصبحت الأمراض النادرة تسمى بإسم الأمراض اليتيمة لأن شركات الأدوية لم تكن مهتمة بتطوير أدوية لعلاج الأمراض النادرة.

وفي أمريكا وضع قانون الأدوية اليتيمة

حوافز مالية

لتشجيع الشركات على تطوير عقاقير جديدة للأمراض النادرة.

بلدان أخرى لديها تعريفاتها الرسمية الخاصة للأمراض النادرة. في الاتحاد الأوروبي ، يتم تعريف المرض بأنه نادر عندما يؤثر على 1 في 2000 شخص.

..............

الأدوية اليتيمة the Orphan drugs

هى الأدوية المستخدمة لعلاج الأمراض النادرة

و سميت بذلك لأن شركات الأدوية لم تكن مهتمة بتطوير هذه الأدوية

و لأن

إستخدامها محدود جداً فهى تستخدم فقط لعلاج الأمراض النادرة.

..............

كم عدد الأمراض النادرة

قد يكون هناك ما يصل إلى 7000-8000 مرض نادر.

ويقدر العدد الإجمالي للأميركيين الذين يعانون من الأمراض النادرة ما بين 25-30 مليون.

لذلك فإن العدد الإجمالي للأشخاص الذين يعانون من الأمراض النادرة رقم كبير

في الولايات المتحدة ، يتم تعقب أنواع قليلة فقط من الأمراض النادرة عند تشخيص شخص ما. وتشمل هذه بعض الأمراض المعدية ، والعيوب الخلقية ، والسرطانات.

وتشمل أيضا الأمراض على اختبارات فحص حديثي الولادة .

ولأن معظم الأمراض النادرة لا يتم تتبعها ، فمن الصعب تحديد العدد الدقيق للأمراض النادرة أو عدد الأشخاص المتأثرين بها.

...............

ما الذي يسبب الأمراض النادرة

هناك العديد من الأسباب المختلفة للأمراض النادرة:

يُعتقد أن الغالبية هي وراثية ، ناتجة مباشرة عن التغيرات في الجينات أو الكروموسومات.

في بعض الحالات ، يتم تمرير التغييرات الجينية التي تسبب المرض من جيل إلى جيل.

في حالات أخرى ، تحدث بشكل عشوائي في شخص هو أول شخص في الأسرة ليتم تشخيصه.

العديد من الأمراض النادرة ، بما في ذلك العدوى وبعض أنواع السرطان النادرة وبعض أمراض المناعة الذاتية ، ليست وراثية.

وفي الوقت الذي يتعلم فيه الباحثون المزيد كل عام ،

لا يزال السبب الدقيق للعديد من الأمراض النادرة غير معروف

.................

ما الذي يتم عمله لتطوير علاجات للأمراض النادرة

أحرز الباحثون تقدما في تعلم كيفية تشخيص وعلاج ، وحتى منع مجموعة متنوعة من الأمراض النادرة. ومع ذلك ، لا يزال هناك الكثير مما ينبغي عمله لأن :

معظم الأمراض النادرة لا يوجد بها علاج

دامت لكم الصحة و العافية

تابعوا:

#كبسولات_صيدلانية